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negli ultimi anni, il governo cinese ha introdotto attivamente alcune politiche per promuovere la ricerca e lo sviluppo di farmaci per le malattie rare e lo sviluppo industriale. ad esempio, il "14° piano quinquennale" per lo sviluppo dell'industria farmaceutica, il piano di attuazione per sostenere lo sviluppo di farmaci innovativi lungo tutta la catena e i principi guida per la ricerca sulla storia naturale nello sviluppo di farmaci per le malattie rare hanno tutti fornito importanti informazioni guida tecnica e supporto per la ricerca e lo sviluppo di farmaci per le malattie rare. tuttavia, queste politiche sono solo garanzie di base e non promuovono realmente lo sviluppo del settore.
il titolo "farmaco orfano" è sempre stato utilizzato per descrivere la ricerca, lo sviluppo e l'industria dei farmaci per le malattie rare. a causa degli elevati costi di ricerca e sviluppo, della ridotta capacità di mercato e del basso ritorno sull'investimento, le aziende spesso non sono disposte a concentrarsi su di esso. come focus di ricerca e sviluppo o addirittura rinunciare alla ricerca e allo sviluppo. ciò ha portato a uno sviluppo stagnante di farmaci innovativi per le malattie rare.
risolvere il problema dei "farmaci orfani" richiede gli sforzi congiunti del governo e delle imprese e l'integrazione delle politiche esistenti attraverso la legislazione per formare un meccanismo di sostegno congiunto. il governo può utilizzare incentivi in denaro o esenzioni fiscali per stimolare le aziende farmaceutiche e di dispositivi a investire nella produzione di prodotti per le malattie rare. allo stesso tempo, l’estensione del periodo unico di protezione dei dati e del periodo di esclusiva di mercato dei farmaci e dei dispositivi per le malattie rare e l’accelerazione del lancio di farmaci e dispositivi per le malattie rare in varie forme, porteranno maggiore protezione ai pazienti e forniranno maggiore slancio allo sviluppo del settore.
inoltre, il governo deve anche istituire un fondo di sicurezza medica che copra specificatamente le malattie rare, coinvolgere tutti i settori della società affinché partecipino al finanziamento e al funzionamento di questo fondo speciale e incoraggiare i governi locali a esplorare fondi speciali per le malattie rare o altri fondi innovativi modelli di pagamento. ciò contribuirà a rispondere in modo efficace alle esigenze mediche dei pazienti affetti da malattie rare e a trovare nuovi punti di svolta nello sviluppo del settore.
tuttavia, tutto ciò richiede che il governo e le imprese lavorino insieme e insistano sul sostegno a lungo termine per lo sviluppo dell’industria dei farmaci per le malattie rare. si ritiene che con l’attuazione delle politiche e il continuo sviluppo del settore, la ricerca, lo sviluppo e lo sviluppo industriale di farmaci per le malattie rare faranno maggiori progressi, portando in definitiva speranza a un numero maggiore di pazienti.